Patologie trattate

I nostri programmi di terapia CAR-T sono diretti contro CD19/CD22 a doppio bersaglio e BCMA — i tre bersagli che coprono i gruppi di malattie in cui la terapia CAR-T ha cambiato lo standard di cura.

CD19

Linfoma a cellule B

I linfomi non Hodgkin a cellule B hanno origine nei linfociti B che combattono le infezioni. Il linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) è il tipo più comune — e il gruppo più numeroso di pazienti trattati con terapia CAR-T diretta contro CD19 in tutto il mondo.

Il nostro programma diretto contro CD19 copre il DLBCL recidivante o refrattario e altri linfomi a cellule B dopo precedenti linee di terapia.

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CD19 · CD22

Leucemia linfoblastica acuta a cellule B

La leucemia linfoblastica acuta a cellule B è un tumore aggressivo dei precursori dei linfociti B nel midollo osseo. Nei pazienti la cui malattia è recidivata o ha resistito al trattamento, la prognosi con le opzioni convenzionali rimane infausta.

Il nostro programma a doppio bersaglio CD19/CD22 è progettato per ridurre la fuga antigenica — il meccanismo attraverso il quale la malattia sfugge alla terapia a singolo bersaglio.

Include la malattia recidivante o refrattaria negli adulti e nei bambini.

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BCMA

Mieloma multiplo

Il mieloma multiplo è un tumore delle plasmacellule nel midollo osseo. Per i pazienti la cui malattia è tornata dopo precedenti linee di terapia, la terapia CAR-T diretta contro BCMA è diventata un'opzione consolidata.

Il nostro programma diretto contro BCMA copre il mieloma recidivante o refrattario dopo precedenti linee di trattamento.

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Se la terapia CAR-T è adatta a un paziente specifico viene deciso solo attraverso la revisione dei requisiti. Questa pagina è a scopo informativo e non costituisce un consiglio medico.

La terapia

Un costrutto, due bersagli.

Per la leucemia linfoblastica acuta a cellule B, il nostro programma utilizza una CAR-T a doppio bersaglio: le cellule T del paziente stesso, ingegnerizzate in un singolo costrutto per riconoscere sia CD19 che CD22 — due dei bersagli più validati sulle cellule leucemiche della linea B.

Come funziona la CAR-T

Le cellule T vengono prelevate dal paziente, ingegnerizzate in laboratorio per trasportare un recettore chimerico dell'antigene (CAR), moltiplicate e restituite al paziente in un'unica infusione — dove cercano e attaccano le cellule leucemiche.

Perché due bersagli

Le cellule leucemiche possono perdere l'antigene CD19 sotto la pressione del trattamento — la via più comune attraverso cui la CAR-T a singolo bersaglio fallisce. Riconoscere sia CD19 che CD22 chiude questa via di fuga.

Design bicistrionico

Entrambi i recettori sono trasportati da un singolo vettore e espressi dalla stessa cellula T come un singolo costrutto — non due prodotti separati mescolati al letto del paziente. Ogni cellula ingegnerizzata sorveglia entrambi i bersagli.

Domini di legame validati

Il dominio di legame per CD19 deriva dalla linea anticorpale FMC63, clinicamente validata nelle prime terapie CAR-T approvate al mondo; il dominio di legame per CD22 ha dimostrato un legame specifico per CD22 nello sviluppo clinico.

Co-stimolazione 4-1BB

Il dominio co-stimolatorio 4-1BB supporta una persistenza sostenuta delle cellule ingegnerizzate ed è associato a un'espansione più graduale — un fattore legato a un profilo di effetti collaterali più gestibile.

Le tue cellule

Il prodotto è autologo: realizzato a partire dai linfociti T del paziente stesso, esclusivamente per quel paziente — prodotto nella nostra struttura GMP ad Ankara e rilasciato solo dopo un completo controllo qualità.

I dettagli del prodotto presenti in questa pagina hanno finalità informativa. La documentazione tecnica completa, i dati degli studi e i profili di sicurezza sono condivisi con i medici registrati tramite il pacchetto di dati clinici.